2023年有望治愈的基因病

血友病基因治疗未来10有希望治愈吗

这是不可预测的。从60年代就说20年治愈，到现在已经几个20年过去了，仍然没有结果。首先目前的因子厂家没有研究治愈的动力，其它机构也没这个投入和能力。

基因治疗的展望

自“人类基因组计划”于2001年完成之后，生命科学的研究已进入了揭示生命本质的“后基因组时代”，位居主流的仍是分子生物学。可以预见，未来10～20年之内，生物技术，特别是基因工程技术将越来越广泛地影响到人们生产与生活的方方面面，发展前景非常广阔。 随着转基因动植物（如面市了的动物有大马哈鱼，植物有转基因番茄、转基因大豆等）产品的陆续面市，基因技术正在接近人们的日常生活。基因技术应用到农业生产上，包括研究抗除草剂（目前还没有任何一种广谱除草剂对作物本身是没有损伤的），抗病虫害的作物品种（抗虫棉、抗虫水稻等），以减少化学农药、化肥等的使用等，有助于降低害虫产生群体抗性的风险，提高作物产量，增加农民收入，生产更绿色、更营养的农作物。一个更重要的是应用于医学治疗方面，也是目前基因技术研究的重点之一，如基因治疗、dna疫苗的研制、干细胞治疗等；运用药物基因组学原理，有望生产更有效的治疗重大疾病如癌症、心血管疾病的新药。另外，生物技术在分子标记、法医dna、生物除污等方面有望得到长足发展。 生物反应器，是指“生物工厂”吗？。这种技术目前还不成熟，只能在实验室研究。而且，这方面的研究目前也不是基因技术研究的重点（目前重点是在破译人类基因组遗传信息），连接转基因技术与生物工厂之间的技术瓶颈并不小啊。 基因芯片的一个很重要的运用，是在医学方面。现在基因治疗还处于幼年阶段，科学家虽然完成了对核苷酸（碱基）排列次序的测定（也就是弄清了其结构），但对它们的功能，还有很多不了解的地方，同时还面临一个很重要的社会伦理道德方面（如涉及个人隐私）的问题。所以，大规模的应用在短时期内还是不行的。

什么基因的丙肝病毒好治愈

丙肝的分类比较多，按照基因型有1-6，一共6型，然后再根据abc有三个亚型，全球各个地区的丙肝分属不同的基因型和亚型，我国主要以1b和2a型为主，一般基因1型的丙肝是比较难治愈的，基因非一型的丙肝比较容易治愈的，1b这个类型属于基因一型的b亚型，属于不容易治愈的类型。

遗传性乙肝有治愈的可能吗？有50年的病史了。

谈这个问题首先要谈慢乙肝治愈的标准，我认为应该是把病毒控制在较少的范围内，并且曾经的患者转氨酶控制在正常的范围之内并持续！ 为什么这么说呢？ 单就慢乙肝的转阴概率来说，其实是非常低的，抗病毒治疗的过程中，也会出现一次肝功能的波动，而后可能大三阳转小三阳（也有可能小三阳转大三阳的），但真正的一般人们所说的表面抗原转阴是比较少的，并且很多使用干扰素表面抗原转阴的病人停药后又会反转，药的本身对肝脏负担已经不小，再加上肝功能的波动，那么肝脏的纤维化程度会越来越高,这肯定是得不偿失的。 另外，在自然转阴的例子中，也发现一部分患者到了老年表面抗原会转阴，但如果转阴的时候患者已经到了肝硬化，那么转阴又有什么意义呢？

白血病怎么治？基因突变型的

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有骨髓源的,最好的方法是骨髓移植,白血病有以下治疗办法,都比较花钱,需要家人或朋友或社会捐助
一、化疗
1946年6月国外第1例化疗药物治疗白血病获得缓解，开辟了白血病治疗的新纪元。70年代后联合化疗、维持、巩固治疗等策略逐渐完善，近年来随着新的抗白血病药物的应用，白血病的治疗疗效有了长足的进步，最新研究结果表明，儿童ALL完全缓解（CR）率已达85%-95%。5年无病存活≥50%-70%。成人ALL的CR率接近75%-85%。5年无病存活期≥40%-50%，成人急性髓性白血病的CR率65%-85%。60岁以下长期无病存活可达40%-50%。随着白血病治疗研究的进展，疗效还在不断提高。为根治白血病带来了希望。为达此目的，必须根据每个病人的不同特点，综合现代化治疗手段，充分认识到白血病的治疗是一个整体，特别要分析、认识每例病人自身的特点，如年龄、性别、白血病类型、血液学特征、细胞遗传学和分子生物学特征、白血病细胞的细胞动力学等。在此基础上为病人设计最佳的治疗方案，合理利用现代化治疗手段，如化疗、造血干细胞移植、生物及基因治疗、中西医结合治疗等多种手段互相配合、相互协调，最大可能的避免各种毒副作用。杀灭白血病细胞，使病人达到长期存活乃至治愈的目的。
化疗一般分为诱导缓解治疗（白血病初治为达CR所进行的化疗）；巩固治疗（CR后采用类似诱导治疗方案所进行的化疗）；维持治疗（是指用比诱导化疗强度更弱，而且骨髓抑制较轻的化疗）；强化治疗（是指比诱导治疗方案更强的方案进行的化疗）分早期强化和晚期强化。
化疗的重要原则是早期、足量、联合、个体化治疗。化疗剂量和强度的增加是白血病人CR率和长期存活率提高的主要因素之一。当白血病人CR时骨髓形态学分类白血病细胞虽然<5%，但机体内的白血病细胞总数仍可高达106-9，如不尽早进行CR后的早期强化，白血病细胞会很快增殖、生长、导致复发并产生耐药性，故白血病人应尽早进行足量有效的CR后治疗。
80年代以来白血病的化疗多采取联合化疗、联合化疗注重细胞周期和序贯用药，一般选择作用于不同细胞周期，并可相互促进、加强杀灭白血病细胞能力但毒付作用不同或能互相减轻毒副作用及相对选择性杀灭白血病细胞的多种药物联合化疗。
白血病化疗的个体化原则是白血病治疗研究的需要发展，其原则强调四个方面①对不同的白血病类型应选择不同的化疗方案，对ALL应选择和AML不同的药物、剂量、疗程。②对具有不同预后因素的白血病个体其治疗方案应有所侧重和不同，如对T-ALL和B-ALL除常规方案治疗外，加用CTX或MTX及Ara-C可明显改善其CR率和生存期。③病人化疗前的健康状况亦是化疗个体化要考虑的问题。对肝肾心脏功能不全者化疗药物应减量。④严密观察化疗中病人的血象骨髓像变化、区别不同情况及时增加或减少化疗剂量。
白血病化疗失败的原因：化疗失败主要是化疗期内因感染和出血引起早期死亡，或白血病细胞耐药而无效果。一般失败有以下几种情况：①白血病细胞完全耐药，表现为化疗后骨髓增生抑制但白血病细胞不减少；②白血病细胞部分耐药，表现为化疗后白血病细胞部分减少，但不理想而随之白血病细胞又再增生；③骨髓增生不良，化疗后四周骨髓造血未恢复；④骨髓增生不良并在四周内死亡；⑤化疗中因出血、感染等不能控制早期死亡；⑥化疗后CR但髓外白血病存在。尚有少数病人，化疗后白血病细胞迅速减少，骨髓、血象亦迅速抑制，但不久白血病细胞及WBC再度快速倍增，病情迅速恶化，此类病人处理困难、预后差、缺乏有效治疗方法。
二、中西医结合治疗
中西医结合治疗，能取长补短，中医中药能弥补西医化疗不分敌我一味杀的不足，又能解决对化疗药耐药的问题，同时一些低增生性白血病，本来白血胞、血小板很低，经不住强力的化疗药，可用中医中药来治疗，既避免了西药的毒副作用，又能缓解病情，中西医结合治疗有以下形式。
1．单纯中医中药治疗，适用于低增生性的白血病，不能耐受化疗，可用中药。再是患病之初始终未用化疗药，尚未产生耐药性者，可用中医中药，中医药治疗适于幼稚细胞不是很高的患者。坚持每日服药，经过一段时间（一般在3-4个月）可达到CR。我院治疗本病，提出"细胞逆转法"治疗白血病的新方法，"细胞逆转"雷同于西医的诱导分化。其内容是以祛瘀，清血、扶正、解毒一系列药物组合，有效地控制白血病细胞的增长，逐渐使之转化分解，同时杀死部分白血病细胞，再是通过调节人体免疫、提高人体新陈代谢、使毒素排出体外。通过如上对人体整体调节和针对性、综合性作用，达到治愈白血病的目的。传统中医给我们治疗白血病带来了曙光。我们在此方面将进行更深入的研究，寻找更安全有效治疗白血病的方法。
2．中西药结合，即化疗期后配合扶正中药。以升提白细胞、血小板、增强人体的免疫机能及抗感染。止血的功能，在化疗缓解期仍可使用中医药，一是促进人体的恢复，二是巩固化疗的效果，延缓下一次化疗时间。
三、生物调节剂治疗
随着免疫学和基因技术的发展生物调节剂治疗已被用于临床，其中白介素Ⅱ、多种造血刺激因子如GM-CSF、G-CSF、M-GCSF红细胞生成素，肿痛坏死因子，干扰素等，经临床验证，白介素Ⅱ，LAK细胞等对白血病有一定疗效，G-CSF、GM-CSF等用于化疗后骨髓抑制病人，可明显缩短骨髓和血象的抑制，加速缓解并减少并发症的发生。
四、基因治疗
基因治疗就是向靶细胞（组织）导入外源基因，以纠正补偿或抑制某些异常或缺陷基因，从而达到治疗目的。其治疗方式可分成四类：①基因补偿：把有正常功能基因转入靶细胞以补偿缺失或失活。②基因纠正：消除原药异常基因，以外源基因取代之。③基因代偿：外源正常基因表达水平超过原药的异常基因表达水平。④反义技术：用人工合成或生物体合成的特定互补的DNA或RNA片段或其化学修饰产物抑制或封闭异常或缺失的基因表达。
基因治疗白血病作为一个新的方法正逐步从理论研究向临床试验过渡，在美国已通过Ⅱ期临床试验阶段，目前基因治疗主要是应用反义寡核基酸封闭原癌基因的研究。反义技术因不需改变基因结构能对目的基本及其产物进行治疗。故是基因治疗方法中最简单明了的手段。CML是目前应用反义核酸技术研究最多的白血病，通过现有技术的改进，使用递转杀病毒公导包括BCR/ABL融合基因在内的多种反义DNA/RNA和辅助基因系统，有望不久CML基因治疗取得突破。
五、骨髓移植（BMT）
异基因骨髓移植（Allo-BMT），是对病人进行超大剂量放疗，化疗预处理后，将健康骨髓中的造血干细胞植入病人体内，使其造血及免疫功能获得重建的治疗方法。
采用骨髓治疗疾病始于1891年Brown-Sequard给病人口服骨髓治疗贫血，1939年Osgood首次静脉输注骨髓，1951年Lorenz等首次成功进行了骨髓移植试验，20世纪70年代来内HLA组织配型技术的发展，移植免疫学等基础医学研究的深入，使BMT的临床应用得到了迅速发展，世界各地相继建立了一批BTM中心。我国的BMT也有了长足的进步，近几年来我国异基因BMT病例已达300多例，疗效也基本达到了国际同等水平。

艾滋病基因治疗新进展?

艾滋病治疗及预防:　　(一)抗HIV病毒药物：叠氮胸苷，双脱氧胞苷，双脱氧肌苷，双脱氧胸苷，苏拉明，三氮唑核苷，磷甲酸盐　　(二)免疫调节药物：a一干扰素，白细胞介素一2，粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM— CSF)和粒细胞集落刺激因子(G-CSF) ，自体和异体的骨髓移植、胸腺移植、输注淋巴细胞、胸腺素、转移因子、丙种球蛋白等，借用替代疗法改善机体的免疫功能，但往往由于排斥反应、过敏反应导致其效果短暂或难以肯定。　　(三)机会性感染疾病的治疗　　1．抗原虫感染的治疗：卡氏肺囊虫肺炎，复方新诺明，戊烷脒，弓形体病，乙胺嘧啶，磺胺嘧啶，乙胺嘧啶加复方新诺明或加氯林可霉素。　　2．抗病毒感染的治疗：无环鸟苷，丙氧鸟苷，磷甲酸盐，干扰素。　　3．抗真菌感染的治疗：二性霉素B，5一氟胞嘧啶，脒康唑，氟康唑。　　4．抗细菌感染的治疗：氧哌嗪青霉素，头孢唑啉，头孢氨噻污；绿脓杆菌感染，复达酸，环丙氟哌酸，头孢第二代，先锋美他醇，万古霉素，环丙氟哌酸，利福平，乙胺丁醇，异烟肼，吡嗪酰胺，多粘菌素B，庆大霉素。　　(四)抗肿瘤治疗：鬼臼毒素，长春花碱，长春新碱，博莱霉素，a一干扰素，环磷酰胺。　　(五)中医药治疗　　(六)手术治疗　　(七)对症治疗：进食困难者可用鼻胃管或静脉注入高营养，贫血或白细胞、血小板减少者可输血，血浆蛋白较低者可输入白蛋白或血浆。还应注意给氧、补液和纠正电解质平衡。有绝望情绪和精神症状者，应进行心理和精神方面的安抚治疗。有口腔溃疡或皮肤损害者需加强洗洁等护理工作。　　(八)疫苗疗法艾滋病的最新研究进展:　　一、营养治疗　　据《正分子医学》（Orthomolecular Medicine）报告，一项由乌干达坎帕拉的门戈医院所进行的临床试验显示，营养干预可以改善感染了人类免疫缺陷病毒者的生活质量和明显延缓其艾滋病的发病。　　该试验把310名患者分成2组，一组每天予含多种维生素和矿物质，共30种营养素的胶囊；另一组予含相同营养素的胶囊，并予额外的抗氧化物质，如硒、N-乙酰半胱氨酸、α-硫辛酸，目的是提高天然的抗逆转录酶病毒酶谷胱甘肽过氧化物酶的水平。研究人员还监测营养素对 CD4 T 淋巴细胞、体重和各生活质量参数的影响。　　263名患者完成了该试验，两组的平均 CD4 T 淋巴细胞和谷胱甘肽过氧化物酶水平均明显提高，平均体重增加了约1公斤，身体状况方面亦有明显改善，许多患者说食欲明显增加，可以走更远的路。　　英属哥伦比亚维多利亚大学的 Harold Foster 医学博士设计了该临床试验，其此前还撰写了一本以艾滋病病毒感染的营养治疗为主题的书。他认为人类免疫缺陷病毒致艾滋病是通过“劫持”细胞，“假冒”谷胱甘肽过氧化物酶和“盗取”合成谷胱甘肽过氧化物酶所必需的色氨酸、半胱氨酸、谷氨酸和硒这四种营养素所致。他的临床试验和题为《艾滋病的真正病因》一书均是以此假设为前提。　　　该最近的研究再次佐证了艾滋病病毒感染致免疫系统异常可被有针对性的营养干预逆转，没有接受抗逆转录酶病毒药物治疗的患者可进行营养干预以延缓艾滋病的发病。　　二、干细胞骨髓移植　　据美国媒体2008年11月12日报道，一名同时患有白血病和艾滋病的患者在接受干细胞骨髓移植手术后，体内的HIV病毒居然也全部消失了。治愈这名美国男子的许特曼博士是血液学专家，而非艾滋病专家。他在准备骨髓移植手术的过程中想起一篇论文，文中称一些人携带的一种突变基因似乎能让他们先天具有抵御艾滋病病毒的能力，这种自双亲遗传的基因称为“德尔塔32”，能够阻碍艾滋病病毒对人体健康细胞的侵袭。许特曼博士便开始寻找携带这种基因、且能与患者骨髓相配型的捐献者。结果在80名骨髓配型成功的捐献者中，第61人被检测出带有“德尔塔32”突变基因。找到合适的配型者后，患者还在医生的指导下进行了一系列准备事宜。他服用了一些效力强劲的药物，接受了放射性治疗，目的在于消灭其自身受到感染的骨髓细胞，使其免疫系统丧失功能。此外手术结束后，许特曼博士还停止给患者服用抗艾滋病的药物，因为研究小组担心，这些药物会干扰新骨髓细胞的生长。 　　美国全国免疫疾病和传染病研究所主任安东尼．福奇博士表示，这种手术如果用作临床治疗的话费用太高，而且风险过大，但还是值得鼓励。许特曼博士则表示目前不能过于乐观。他说：“艾滋病病毒很狡猾，不知道什么时候它们就会再冒出来。”

基因病能治吗？怎么治？

绝大多数单基因疾病是治不了的，比如亨庭式舞蹈症。理论上讲，疾病分为单基因病、多基因病、获得性基因病。多基因病，比如心脑血管病，如何治，你清楚的。癌症也是多基因病，如何治，也不用说了。至于基因疗法，都还是起步阶段，没有临床意义呢。

以当今的基因技术，可以治疗哪些疾病？

常染色体显性遗传病，比如：家族性高脂蛋白血症、马尔芬氏综合征

X染色体显性遗传病，比如：抗维生素D佝偻病

常染色体隐性遗传病，比如：苯丙酮尿症

X染色体隐性遗传病，比如：进行性肌营养不良

基因技术的发展对常染色体和X染色体的显、隐性遗传病都有很好治疗效果，对于多基因遗传病，也有不错的治疗手段；还能方便各种癌症患者找到合适的匹配基因资源，让他们更好的克服基因缺陷引起的疾病；基因技术的发展还对“优生、优育”有很大作用，可以使婴儿在胎儿期就被发现有无身体缺陷，从而减少有缺陷婴儿的出生，达到优生